据FDA专员斯科特·沃特利布,促进人体部分地区的重新组成的能力是“不再是科幻小说”。[一世] 根据专员Gottlieb,基于细胞的疗法及其在再生医学中的使用是已经产生“不可能的进展”的最有前途的科学领域之一。在目前的开发早期阶段,欺骗性的索赔来自肆无忌惮的演员风险“危害整个领域的合法性和进步”。为了遏制这种欺骗,同时为产品开发人员提供明确而有效的路径,FDA最近发表了一套与其再生医学政策框架相关的四个新的指导文件。

这项四份指导文件代表了FDA建设在2005年框架中的广泛政策框架。在其永无止境的战斗中,以确保医疗产品的安全性和有效性同时支持创新,FDA的新方法无疑将需要额外的要求论再生医学领域的创新者。审查指导文件是确保遵守FDA的指导文件,也很有利于利用各种机会批准这些药品和符合某些标准的产品。为此目的,以下是指导文件所包括的简要摘要。

作为指导文件,所提供的信息不会创造法律上可执行的职责,而是他们对FDA目前正在思考的信息以及FDA如何申请治理再生药品的现行法律法规。其中两份文件是最终指导文件,现已实施剩余的两份文件,允许公众提供意见。

最终指导文件

标题为“21 CFR 1271.15(b)下的”相同的外科手术例外“(b):关于例外范围的问题和答案的第一个指导文件[II] 如果在相同的外科手术过程中将其从当前规定中移除并植入同一个体并留在其原始形式,则提供清晰度。

标题为“人,细胞,组织和细胞和组织和组织类产品的监管考虑因素”的第二种指导文件:最小的操纵和同源使用“[III] 澄清FDA如何解释“最小操纵”和“同源使用”的监管定义。这一指导尤其有所帮助,因为这些概念建立了特定产品受FDA的预售批准要求时的法律门槛。鉴于这一新的解释如何实现制造商,医疗保健提供者,FDA计划向那些不会对36个月产生潜在的重大安全问题的产品来行使“执法自由裁量权”。

指导文件草案

第一个指导指导文件,标题为“与再生医学先进疗法使用的设备评估”[IV] 试图澄清FDA如何评估根据21世纪治疗法案的再生医学规定的“再生医学先进疗法”或“rmats”的装置。这些设备包括用于恢复,隔离或交付RMATS的医疗设备。这是FDA的目标,简化和简化了RMAT的监管要求的应用。

标题为“严重状况的再生医学疗法加快计划”的第二次指导文件[v] 描述,不出所料,各种加急计划向rmats提出赞助。此外,指导还描述了要使用的新RMAT指定过程。

2017年11月17日,截至2018年2月17日的评论期,这两份指导文件发布到联邦登记册。有兴趣的各方有充足的时间来协助FDA通过提交评论来完成指导文件草案。 2018年2月15日,截止日期。

这些指导文件可以为在再生药物领域运营的人提供新的机会或新的要求。应审查,以确保遵守现行法律法规,同时希望利用计划加速FDA批准。


[一世] “FDA专员斯科特·斯科特利布,M.D.关于FDA综合新政策方法,以促进创新的再生医学产品改善人类健康的全面新的政策方法,”2017年11月16日发布,可用 //www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585342.htm; 也可以看看,“FDA宣布综合再生医学政策框架”发表于2017年11月16日,可用 //www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585345.htm.

[II]  Available at //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/Tissue/UCM419926.pdf.

[III] 可用AT. //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585403.pdf.

[IV] 可用AT. //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585417.pdf.

[v] 可用AT. //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585414.pdf.