根据FDA专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)的说法,促进人体部分再生的能力“不再是科幻小说中的东西”。 [一世]  根据专员Gottlieb的说法,基于细胞的疗法及其在再生医学中的应用是已经产生“不可能的进步”的最有希望的科学领域之一。在当前的早期发展阶段,不道德行为者的欺骗性主张可能会“危害整个领域的合法性和进步。”为了遏制这种欺骗行为,同时为产品开发人员提供清晰有效的途径,FDA最近发布了一套有关其再生医学政策框架的四套新指导文件。

这四份指导文件代表了FDA在2005年生效的框架基础上的广泛政策框架。在确保医疗产品安全性和有效性同时支持创新的永无止境的斗争中,FDA的新方法无疑将带来额外的要求。再生医学领域的创新者。重要的是要检查指导文件,以确保符合FDA的要求,同时也要利用各种机会来批准那些符合特定标准的药物和产品。为此,以下是指导文件包括的简要摘要。

作为指导文件,所提供的信息并不构成法律上可强制执行的责任,而是使您可以一窥FDA当前的想法以及FDA将如何应用有关再生医学产品的现有法律法规。其中两份文件现已生效,是最终指导文件,其余两份文件为草稿格式,允许公众发表意见。

最终指导文件

第一份指导文件的标题为“根据21 CFR 1271.15(b)进行的同一外科手术例外:关于例外范围的问答” [ii] 如果基于细胞和组织的产品在相同的外科手术过程中从同一个人中取出并植入相同的个体中并保持其原始形式,则可以清楚地说明何时将基于细胞和组织的产品排除在当前法规之外。

第二份指导文件标题为“对人类,细胞,组织以及基于细胞和组织的产品的监管注意事项:最少的操作和同源的使用” [iii] 阐明了FDA如何解释“最小操纵”和“同源使用”的法规定义。该指南特别有用,因为这些概念为特定产品何时符合FDA上市前批准要求规定了法律门槛。鉴于这种新解释将如何影响制造商,医疗保健提供者,FDA计划对在36个月内没有构成潜在重大安全隐患的产品行使“执法自由裁量权”。

指导文件草案

指导文件草案初稿题为“再生医学先进疗法使用的器械评估” [iv] 试图阐明FDA如何根据《 21世纪治愈法案》中的再生医学规定评估称为“再生医学高级疗法”或“ RMAT”的器械。这些设备包括用于恢复,隔离或交付RMAT的医疗设备。 美国食品药品管理局 的目标是简化和简化RMAT法规要求的应用。

指导文件第二稿题为“严重疾病的再生医学治疗快速方案” [v] 毫不奇怪,它向RMAT的发起者描述了各种加急程序。此外,该指南还描述了要使用的新RMAT指定过程。

两份指导文件草案已于2017年11月17日发布到了联邦公报上,意见征询期于2018年2月15日结束。有足够的时间让有关各方通过FDA的评论意见协助FDA最终确定指导文件草案。 2018年2月15日,截止日期。

这些指导文件可能为再生医学领域的工作人员提供新的机会或新的要求。应该对它们进行审查,以确保符合现有法律和法规,同时还希望利用这些计划来加快FDA的审批速度。


[一世] “ 美国食品药品管理局 专员斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb,M.D.)关于FDA全面的新政策方法以促进开发创新的再生医学产品以改善人类健康的声明”发表于2017年11月16日,可在以下网址获取: //www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585342.htm; 也可以看看 ,《 美国食品药品管理局 宣布全面的再生医学政策框架》,2017年11月16日发布,网址为 //www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585345.htm.

[ii]   可在 //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/Tissue/UCM419926.pdf.

[iii] 可在 //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585403.pdf.

[iv] 可在 //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585417.pdf.

[v] 可在 //www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM585414.pdf.